Improved lentiviral vectors for Wiskott-Aldrich syndrome gene therapy mimic endogenous expression profiles throughout haematopoiesis

Abstract

Este articulo continúa abordando el problema de la seguridad de los vectores virales en la terapia génica, demostrando que los VLs hematopoyético-específicos previamente desarrollado por mi grupo imitan el perfil de expresión de la proteína WAS endógena. Esto indica que eran óptimos para su aplicación a Terapia génica del síndrome de Wiskott-Aldrich, proporcionando nuevas evidencias de sus características. Junto a las otras dos aportaciones anteriores, esta investigación introduce una metodología para el desarrollo de vectores lentivirales de expresión fisiológica mejorando para muchas aplicaciones a los LVs de expresión constitutiva-fuerte. Esto ha representado una mejora significativa en la eficacia y seguridad de numerosas estrategias de terapia génica, incluyendo los CAR-T.