Medicamentos órfãos em Portugal no contexto internacional Rui Pita, João Pereira, Ana Leonor Medicamentos órfãos Doenças raras Portugal Orphan drugs Rare disease A consciência científica, clínica e pública da existência das doenças raras tem aumentado nos últimos anos. Os medicamentos denominados de “medicamentos órfãos” são aqueles que são apropriados para o tratamento de doenças raras. As doenças raras, comparadas com outras doenças, apresentam uma baixa incidência demográfica. Por esta razão, e em virtude das condições vigentes de comercialização, as indústrias farmacêuticas não apostam fortemente nos medicamentos órfãos. Os produtores não teriam oportunidade de recuperar o capital investido na investigação e desenvolvimento do medicamento. Neste estudo os autores fazem um historial dos medicamentos órfãos em Portugal tendo como fontes a legislação e regulamentação portuguesas no quadro da legislação e diretivas europeias, o papel das indústrias farmacêuticas em Portugal, a regulamentação e fiscalização realizada pelo INFARMED, IP, bem como o acesso dos doentes aos medicamentos órfãos e o papel fulcral das associações de doentes 2023-11-10T08:54:38Z 2023-11-10T08:54:38Z 2022-12-31 journal article Rui Pita, J., & Pereira, A. L. (2022). Medicamentos órfãos em Portugal no contexto internacional (séculos XX-XXI). Dynamis, 42(2), 449–471. [https://doi.org/10.30827/dynamis.v42i2.27717] https://hdl.handle.net/10481/85568 10.30827/dynamis.v42i2.27717 por http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/ open access Atribución 4.0 Internacional Universidad de Granada