Improved lentiviral vectors for Wiskott-Aldrich syndrome gene therapy mimic endogenous expression profiles throughout haematopoiesis Frecha, Cecilia Toscano, Miguel Costa, C Saez-Lara, MJ Cosset, Francois Verhoeyen, Els Martín Molina, Francisco gene therapy Lentiviral vectors Wiskott-Aldrich syndrome hematopoiectic cells Physiollogic expression transcription Este articulo continúa abordando el problema de la seguridad de los vectores virales en la terapia génica, demostrando que los VLs hematopoyético-específicos previamente desarrollado por mi grupo imitan el perfil de expresión de la proteína WAS endógena. Esto indica que eran óptimos para su aplicación a Terapia génica del síndrome de Wiskott-Aldrich, proporcionando nuevas evidencias de sus características. Junto a las otras dos aportaciones anteriores, esta investigación introduce una metodología para el desarrollo de vectores lentivirales de expresión fisiológica mejorando para muchas aplicaciones a los LVs de expresión constitutiva-fuerte. Esto ha representado una mejora significativa en la eficacia y seguridad de numerosas estrategias de terapia génica, incluyendo los CAR-T. 2025-01-31T08:41:45Z 2025-01-31T08:41:45Z 2008 journal article Gene Therapy. Vol: 15(12). Págs: 931-941. (2008) https://hdl.handle.net/10481/101503 10.1038/gt.2008.20 eng open access Springer Nature