Actuaciones terapéuticas y terapia génica en la enfermedad de Parkinson

Abstract

La enfermedad de Parkinson (EP) cuenta en la actualidad con un gran número de alternativas terapéuticas, pero ninguna de ellas es capaz de llegar a la curación por sí misma, aunque sí tienen una importante repercusión sintomática. Así surge el interés por nuevas alternativas terapéuticas como el trasplante celular, la infusión del Factor Neurotrópico Derivado de la Glía (GDNF), la terapia celular o la terapia génica. En esta revisión se pretende dar una mirada general tanto de las terapias que actualmente existen como de las presentes y futuras líneas de investigación, destacando el papel de la terapia génica. Posteriormente, se revisan las diferentes variantes que podemos encontrar dentro de la terapia génica aplicada a la EP, tanto una terapia génica sintomática, aumentando la cantidad de dopamina en el cerebro, como una terapia génica centrada en la modificación de la enfermedad, para la que es fundamental la familia de ligandos de las células gliales. Debemos dejar claro, también, que estas líneas de investigación están aún muy lejos de aplicación clínica.

There are numerous therapeutic alternatives for the treatment of Parkinson’s disease (PD). However, none of this can stop the progression of this disease, although they do have major symptomatic benefit. Thus, interest arises in new therapeutic alternatives such as cell transplantation, glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) infusion, cell therapy or gene therapy. This review presents a general overview of current therapies used for PD and future lines of research, highlighting the role of gene therapy. The different gene therapy approaches for PD are revised. These include a symptomatic gene therapy, which aims to restore dopamine levels in the brain, and a therapy focused on the modification of the disease, for which the glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) family ligands (GFLs) plays a fundamental role. Finally, the authors conclude that these lines of research are still far from clinical application.