@misc{10481/85568, year = {2022}, month = {12}, url = {https://hdl.handle.net/10481/85568}, abstract = {A consciência científica, clínica e pública da existência das doenças raras tem aumentado nos últimos anos. Os medicamentos denominados de “medicamentos órfãos” são aqueles que são apropriados para o tratamento de doenças raras. As doenças raras, comparadas com outras doenças, apresentam uma baixa incidência demográfica. Por esta razão, e em virtude das condições vigentes de comercialização, as indústrias farmacêuticas não apostam fortemente nos medicamentos órfãos. Os produtores não teriam oportunidade de recuperar o capital investido na investigação e desenvolvimento do medicamento. Neste estudo os autores fazem um historial dos medicamentos órfãos em Portugal tendo como fontes a legislação e regulamentação portuguesas no quadro da legislação e diretivas europeias, o papel das indústrias farmacêuticas em Portugal, a regulamentação e fiscalização realizada pelo INFARMED, IP, bem como o acesso dos doentes aos medicamentos órfãos e o papel fulcral das associações de doentes}, publisher = {Universidad de Granada}, keywords = {Medicamentos órfãos}, keywords = {Doenças raras}, keywords = {Portugal}, keywords = {Orphan drugs}, keywords = {Rare disease}, title = {Medicamentos órfãos em Portugal no contexto internacional}, doi = {10.30827/dynamis.v42i2.27717}, author = {Rui Pita, João and Pereira, Ana Leonor}, }