@misc{10481/101503,
year = {2008},
url = {https://hdl.handle.net/10481/101503},
abstract = {Este articulo continúa abordando el problema de la seguridad de los vectores virales en la terapia génica, demostrando que los VLs hematopoyético-específicos previamente desarrollado por mi grupo imitan el perfil de expresión de la proteína WAS endógena. Esto indica que eran óptimos para su aplicación a Terapia génica del síndrome de Wiskott-Aldrich, proporcionando nuevas evidencias de sus características. Junto a las otras dos aportaciones anteriores, esta investigación introduce una metodología para el desarrollo de vectores lentivirales de expresión fisiológica mejorando para muchas aplicaciones a los LVs de expresión constitutiva-fuerte. Esto ha representado una mejora significativa en la eficacia y seguridad de numerosas estrategias de terapia génica, incluyendo los CAR-T.},
publisher = {Springer Nature},
keywords = {gene therapy},
keywords = {Lentiviral vectors},
keywords = {Wiskott-Aldrich syndrome},
keywords = {hematopoiectic cells},
keywords = {Physiollogic expression},
keywords = {transcription},
title = {Improved lentiviral vectors for Wiskott-Aldrich syndrome gene therapy mimic endogenous expression profiles throughout haematopoiesis},
doi = {10.1038/gt.2008.20},
author = {Frecha, Cecilia and Toscano, Miguel and Costa, C and Saez-Lara, MJ and Cosset, Francois and Verhoeyen, Els and Martín Molina, Francisco},
}